Wissenschaftler entwickeln neue Gentherapie zur Behandlung von genetisch bedingtem Hörverlust

Das Salk Institute hat einen Durchbruch erzielt, der zu neuen Behandlungsmöglichkeiten für genetisch bedingten Hörverlust führen könnte. Eine Gentherapie, bei der ein bestimmtes Protein verabreicht wird, kann geschädigten Haarzellen helfen, richtig zu wachsen, was zu einer Verbesserung des Hörvermögens beiträgt.

Sinneshaarzellen sind ein wichtiger Bestandteil unseres Hörsystems. Sie säumen die Oberfläche der Cochlea mit langen Strukturen, den so genannten Stereozilien, die als Reaktion auf Schallwellen vibrieren und elektrische Signale erzeugen, die dann an das Gehirn weitergeleitet werden. Das Fehlen des Proteins EPS8, das die Länge dieser Haarzellen reguliert, verursacht jedoch eine Form der genetischen Taubheit. Ohne sie sind sie zu kurz.

In einer neuen Studie untersuchten die Forscher, ob die Wiederherstellung von EPS8 dazu beitragen könnte, dass die Haarzellen auf ihre normale Länge wachsen und das Gehör wiederhergestellt wird. An Mäusen, die gentechnisch so verändert worden waren, dass ihnen EPS8 fehlte und sie deshalb taub waren, testete das Team, ob das Adeno-assoziierte Virus als Transportmechanismus für das Protein verwendet werden könnte, um in das Innenohr der Tiere zu gelangen.

Sie fanden heraus, dass die Zugabe von EPS8 die Verlängerung der Stereozilien anregte, wodurch mehr funktionierende Zellen entstehen, die niederfrequente Töne wahrnehmen.

Stereozilienzellen im Ohr sind unterschiedlich lang: kurz aufgrund einer genetischen Mutation (links), mittellang in der Mitte und lang (rechts) nach Behandlung mit dem EPS8-Protein (lila) (c) Salk Institute/Waitt Advanced Biophotonics Core

Es gibt jedoch einige Nachteile. Die Behandlung wirkte bei Mäusen ab einem bestimmten Alter nicht mehr, was darauf hindeutet, dass ein frühzeitiges Eingreifen wichtig ist, bevor sich Haarzellen entwickeln. Beim Menschen wäre eine pränatale Gentherapie erforderlich, da es bei der Geburt zu spät wäre. Mit weiteren Forschungsarbeiten will das Team jedoch den Anwendungszeitraum verlängern.

"EPS8 ist ein Protein mit vielen verschiedenen Funktionen, über das wir noch viel lernen müssen", so Uri Manor, Mitautor der Studie. "Ich bin entschlossen, die Erforschung von Hörverlust fortzusetzen und bin optimistisch, dass unsere Arbeit zu Gentherapien führen kann, die das Gehör wiederherstellen.

Einigen Teams ist es gelungen, das Gehör durch Gentherapie wiederherzustellen, indem andere Gene beeinflusst wurden. Dies könnte das Nachwachsen innerer oder äußerer Haarzellen, die Korrektur von genetischen Anomalien, die zu Fehlfunktionen führen, oder die Behandlung altersbedingter Schäden an anderen Strukturen umfassen.

Quelle: newatlas.com