Los científicos desarrollan una nueva terapia génica para tratar la pérdida de audición genética
El Instituto Salk ha hecho un gran avance que podría conducir a nuevos tratamientos para la pérdida de audición genética. La terapia génica, en la que se administra una determinada proteína, puede ayudar a que las células ciliadas dañadas crezcan adecuadamente, lo que ayuda a mejorar la audición.
Las células ciliadas sensoriales son un componente importante de nuestro sistema auditivo. Recubren la superficie de la cóclea con largas estructuras llamadas estereocilios, que vibran en respuesta a las ondas sonoras y producen señales eléctricas que se envían al cerebro. Sin embargo, la falta de la proteína EPS8, que regula la longitud de estas células ciliadas, provoca una forma de sordera genética. Sin ella, son demasiado cortos.
En un nuevo estudio, los investigadores estudiaron si el restablecimiento de la EPS8 podría ayudar a las células ciliadas a crecer hasta su longitud normal y restaurar la audición. Trabajando con ratones modificados genéticamente para que carecieran de EPS8 y, por tanto, fueran sordos, el equipo probó si el virus adeno-asociado podía utilizarse como mecanismo de transporte para que la proteína entrara en el oído interno de los animales.
Descubrieron que la adición de EPS8 estimulaba el alargamiento de los estereocilios, lo que permitía el funcionamiento de más células que percibían sonidos de baja frecuencia.
Sin embargo, hay algunos inconvenientes. El tratamiento no funcionó en los ratones a partir de cierta edad, lo que sugiere que es crucial intervenir pronto, antes de que se desarrollen las células ciliadas. En los seres humanos, sería necesario utilizar la terapia génica prenatal, ya que sería demasiado tarde al nacer. Sin embargo, con nuevas investigaciones, el equipo pretende ampliar el plazo de aplicación.
"La EPS8 es una proteína con muchas funciones diferentes y todavía tenemos mucho que aprender sobre ella", dijo Uri Manor, coautor del estudio. "Estoy decidido a seguir estudiando la pérdida de audición y soy optimista en cuanto a que nuestro trabajo puede ayudar a conducir a terapias genéticas que restauren la audición".
Algunos equipos han conseguido restaurar la audición con terapia génica afectando a otros genes. Esto podría implicar el recrecimiento de las células pilosas internas o externas, la corrección de las anomalías genéticas que provocan su mal funcionamiento o el tratamiento de los daños relacionados con la edad en otras estructuras.