Des scientifiques mettent au point une nouvelle thérapie génique pour traiter la perte auditive génétique

Le Salk Institute a fait une percée qui pourrait conduire à de nouveaux traitements pour la perte auditive génétique. La thérapie génique, dans laquelle une certaine protéine est délivrée, peut aider les cellules ciliées endommagées à se développer correctement, ce qui contribue à améliorer l'audition.

Les cellules ciliées sensorielles sont un élément important de notre système auditif. Ils tapissent la surface de la cochlée de longues structures appelées stéréocils, qui vibrent en réponse aux ondes sonores et produisent des signaux électriques qui sont ensuite envoyés au cerveau. Cependant, l'absence de la protéine EPS8, qui régule la longueur de ces cellules ciliées, provoque une forme de surdité génétique. Sans elle, ils sont trop courts.

Dans une nouvelle étude, les chercheurs ont cherché à savoir si la restauration de l'EPS8 pouvait aider les cellules ciliées à retrouver leur longueur normale et à rétablir l'audition. En travaillant sur des souris génétiquement modifiées pour être dépourvues d'EPS8 et donc sourdes, l'équipe a testé si le virus adéno-associé pouvait être utilisé comme mécanisme de transport pour que la protéine pénètre dans l'oreille interne des animaux.

Ils ont découvert que l'ajout d'EPS8 stimulait l'allongement des stéréocils, permettant ainsi à un plus grand nombre de cellules de fonctionner et de percevoir les sons de basse fréquence.

Il y a cependant quelques inconvénients. Le traitement n'a pas fonctionné chez les souris après un certain âge, ce qui suggère qu'il est crucial d'intervenir tôt, avant le développement des cellules ciliées. Chez l'homme, le recours à la thérapie génique prénatale serait nécessaire, car il serait trop tard à la naissance. Toutefois, grâce à des recherches plus poussées, l'équipe vise à étendre le délai d'application.

"EPS8 est une protéine aux fonctions très diverses et nous avons encore beaucoup à apprendre à son sujet", a déclaré Uri Manor, co-auteur de l'étude. "Je suis déterminé à poursuivre l'étude de la perte auditive et je suis optimiste quant au fait que notre travail peut contribuer à la mise au point de thérapies géniques permettant de restaurer l'audition."

Certaines équipes ont réussi à restaurer l'audition par thérapie génique en agissant sur d'autres gènes. Il peut s'agir de faire repousser les cellules ciliées internes ou externes, de corriger les anomalies génétiques à l'origine de leur dysfonctionnement ou de traiter les dommages causés par l'âge à d'autres structures.