Des cerveaux humains pour tester des médicaments : la startup Bexorg change la donne
Une startup américaine utilise des cerveaux humains prélevés peu après le décès pour tester des médicaments neurologiques — et les premiers résultats dépassent ce que les modèles animaux ont jamais produit. Bexorg, issue de l'université Yale, a fourni à la firme pharmaceutique Biohaven des données sur environ 130 échantillons cérébraux, contribuant à l'approbation par la FDA d'un essai clinique pour BHV-8100. Un candidat médicament contre Parkinson s'est révélé efficace à une dose 20 fois inférieure à celle prédite par les études sur souris.
Le système
Au cœur de l'approche : le système BrainEx. Il perfuse les tissus en oxygène, nutriments et substitut sanguin, maintenant les fonctions biologiques cellulaires jusqu'à 24 heures après le prélèvement. Le cerveau ne « se réveille » pas pour autant — aucune activité électrique coordonnée associée à la conscience n'est détectée. Pour écarter tout risque même théorique, les échantillons sont traités au propofol, un puissant anesthésique. Bexorg emploie six bioéthiciens à plein temps pour encadrer ces protocoles.
L'avantage concret, tel que le souligne Science (AAAS), c'est le contexte biologique. Un cerveau humain de 75 ans porte en lui des décennies d'infections, de médicaments, de toxines environnementales — un terrain que la souris de laboratoire, génétiquement homogène et élevée en conditions stériles, ne peut pas reproduire. C'est précisément sur ces tissus « vécus » que les maladies neurodégénératives comme Alzheimer ou Parkinson se développent.
La pertinence pour l'Europe
Pour les laboratoires pharmaceutiques européens, dont Sanofi en France, l'enjeu est réel. Un seul essai sur cerveau humain a permis d'économiser une année entière de développement sur un candidat médicament. À l'heure où l'EMA a publié fin 2023 un document d'orientation sur les modèles alternatifs — dont les organes-sur-puce — la plateforme Bexorg représente une étape supplémentaire que la réglementation européenne n'a pas encore formellement intégrée, comme le note PMC/Stem Cell Reports. Des projets financés par l'UE, tels qu'UNLOOC (CORDIS/EU), développent des alternatives similaires — mais à une échelle encore bien inférieure.
L'ambition
En cinq ans, Bexorg a traité plus de 700 cerveaux. L'objectif affiché est d'automatiser entièrement le processus via des robots, pour atteindre 1 600 cerveaux traités par an. Après les 24 heures de perfusion, chaque cerveau est découpé en centaines de fragments pour analyse moléculaire détaillée. Si la plateforme obtient la validation scientifique par des publications évaluées par les pairs — un point encore manquant à ce jour — elle pourrait redéfinir les premières phases de développement des médicaments du système nerveux central, pour les acteurs français du secteur comme pour les autres.
